MEET THE COMPOUND: AMT-130

838 0

By: Meredith A. Achey, BM

MANUFACTURER: uniQure

COMPOUND: Artificial micro RNA targeting human huntingtin, carried by an adeno-associated virus 5 (AAV5) vector (AAV5-miHTT)

MECHANISM OF ACTION: Micro RNAs (miRNAs) target messenger RNA (mRNA) transcripts and lead to silencing of the gene by suppressing translation. uniQure’s design also incorporates DNA promoters to enhance transcription of the miRNAs in target tissues, and the AAV5 vector is especially effective in targeting liver and neuronal tissues.1 AMT-130 was selected in preclinical studies both for efficacy in lowering mutant huntingtin production and for minimizing off-target effects.2

Figure: HTT silencing gene therapy

(1) Adeno-associated viral vector silencing human HTT gene (AAV5-miHTT) binds to neuron cell-surface receptors and is internalized. (2) The viral vector is transported into the nucleus and then degrades, uncoating the miHTT transgene. (3) The miHTT transgene is expressed and processed by the endogenous RNA interference machinery. (4) The hairpin structured precursor of miHTT is transported to the cytoplasm and further processed to the final mature miHTT. (5) The mature miHTT binds HTT messenger RNA, and the RNA duplex is recognized by RNA-induced silencing complexes. (6) HTT messenger RNA is cleaved, resulting in lowering of huntingtin protein expression. Image and caption courtesy of uniQure.


1 Maczuga P, Lubelski J, van Logtenstein R, et al. Embedding siRNA sequences targeting Apolipoprotein B100 in shRNA and miRNA scaffolds results in differential processing and in vivo efficacy. Mol Ther. 2013;21(1):217-227.

2 Miniarikova J, Zanella I, Huseinovic A, et al. Design, Characterization, and Lead Selection of Therapeutic miRNAs Targeting Huntingtin for Development of Gene Therapy for Huntington’s Disease. Mol Ther Nucleic acids. 2016;5(3):e297.

There are 1 comments

  1. Если вы решили получить моментальный займ, вам следует определиться с компанией, где лучше взять займ онлайн. Сейчас не все организации оформляют срочные займы. Если вы хотите получить быстрые займы, вам нужно просмотреть каталог компаний, которые предоставляют займы на приемлемых условиях.

    На все-займы-тут.рф размещен перечень организацией, которые выдают быстрые займы заемщикам. На сайте вы можете найти разные компании, прочитать отклики и определиться с условиями займа. Много фирм предоставляют деньги на оптимальных условиях. Получить займ вы можете в наши дни с паспортом.

    Для того, чтобы посетитель мог получить займ на карту надо выбрать МФО, изучить условия займа. Каждый человек попадал в ситуацию, когда финансы необходимы безумно срочно. Братья не всегда могут помочь финансово. Из-за этого нужно изучить возможность взять online займ на карту.

    Если вы стремитесь оформить взять займ без проверок и звонков , вам необходимо выбрать условия. Если вы добросовестный заемщик, средства будут переведены вам в моментальные сроки. Получить деньги вы можете в рублях на конкретный срок. Надо отметить, что сервис гарантирует максимальную конфиденциальность. На ресурсе собраны МФО, которые всегда идут клиентам навстречу. Новые клиенты также не будут ощущать какого-то дискомфорта. Отличные условия кредитования также доступны для многих людей.

    У вас присутствует вероятность получить микрозаймы быстрее, чем это проходит в банках. Вам не придется собирать документы. Моментальные займы – уникальный выход, если вам срочно потребовались финансы. Для получения средств нужно заполнить анкету на портале МФО. С вами в сжатые сроки свяжется администратор и обсудит все детали.

    Если вы не уверены, где вы можете найти каталог лучших МФО, можете смело просмотреть его на сайте. Лучшие микрофинансовые организации есть на ресурсе. У всех МФО есть техническая поддержка. Получить займ можно на банковскую карту любого банка. Вы можете также получить средства за 10 минут без каких-то вопросов от банковских сотрудников.

    Затем, как ваша заявка будет одобрена, вы получите подтверждение. Больше чем 90% заявок получают одобрение. Оформить мирозайм вы можете даже через мобильный телефон. Для этого необходимо иметь выход в интернет. Также вам понадобится паспорт и банковская карта, куда вы будете принимать средства.

Leave a comment

Your email address will not be published.

Related Post