(España)

Resultado de la pridopidina sobre la capacidad funcional en la enfermedad de Huntington

PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease (PROOF-HD)

FINALIDAD DEL ESTUDIO PROOF-HD

PROOF-HD es un estudio en fase III, aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con placebo destinado a evaluar la eficacia y la seguridad de pridopidina en pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana.
La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Huntington (EH). La pridopidina se une y activa el receptor Sigma-1 (S1R), una proteína con altos niveles de expresión dentro del cerebro. El S1R regula vías celulares clave, que normalmente están dañadas en las personas con trastornos neurodegenerativos.1

La pridopidina, mediante la activación del S1R, ha demostrado tener efectos beneficiosos en numerosos modelos celulares y animales de EH. Por ejemplo, la pridopidina protege a las neuronas contra la muerte celular inducida por la huntingtina mutada (mutant Huntingtin, mHTT) en células madre pluripotentes inducidas (induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs) de seres humanos con EH y en neuronas murinas con EH.2 Además, los ratones con EH tratados con pridopidina mostraron una mejoría de múltiples funciones conductuales y motoras.6,7

Un estudio de imágenes de PET en humanos demostró que, con una dosis de 45 mg dos veces al día (la dosis que se probará en este estudio), la pridopidina ocupa aproximadamente el 90 % del S1R en el cerebro. Esto es muy importante ya que proporciona respaldo a la dosis adecuada que se deberá probar en el ensayo clínico.

Es importante destacar que los amplios datos clínicos anteriores con pridopidina demuestran que este fármaco tiene un perfil de seguridad favorable y se tolera bien.

El objetivo de este estudio es evaluar el efecto de 45 mg de pridopidina dos veces al día en la capacidad funcional, así como las características motoras y conductuales en participantes con EH en etapa temprana.
En un estudio clínico sobre la EH finalizado recientemente (PRIDE-HD), los participantes que recibieron 45 mg de pridopidina dos veces al día mostraron a las 52 semanas un mantenimiento de la capacidad funcional en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Esto se midió mediante la Escala de valoración unificada de la enfermedad de Huntington (Unified Huntington Disease Rating Scale, UHDRS)-Capacidad funcional total (Total Functional Capacity, TFC).11

La escala UHDRS-TFC es una herramienta aceptada que utiliza los médicos para evaluar la etapa de la enfermedad de la EH y el estado funcional del paciente. La escala evalúa tareas de gran relevancia para los pacientes con EH y sus familiares, y evalúa la capacidad del paciente para trabajar, gestionar las finanzas, gestionar el hogar, cuidar de sí mismo y vivir de forma independiente en casa. La TFC es más sensible para evaluar la funcionalidad en pacientes con EH en etapa temprana.

¿QUIÉN PUEDE SER APTO PARA PARTICIPAR?

Los participantes aptos deben cumplir los siguientes criterios, además de otros criterios:

• Hombre o mujer, de 25 años o más, capaz de otorgar un consentimiento informado.
• Tener un diagnóstico de EH en función de las características clínicas.
• Presencia de 36 repeticiones o más de CAG en el gen de la huntingtina.
• Debe tener EH de inicio en la edad adulta con aparición de signos y síntomas a los 18 años o más de edad.
• Debe estar dispuesto a y ser capaz de seguir las instrucciones del estudio.

Existen otros requisitos de aptitud adicionales que el investigador principal del centro le puede explicar.

CALENDARIO DEL ESTUDIO

El estudio constará de un periodo de selección, un periodo de tratamiento con doble enmascaramiento (estudio principal) y una extensión sin enmascaramiento (Open-label extension, OLE).

Selección

Después de firmar el consentimiento informado, los participantes se someterán a evaluaciones de selección para determinar la idoneidad.

Periodo de tratamiento

El periodo de selección irá seguido de un periodo de tratamiento con doble enmascaramiento que durará entre 65 y 78 semanas (estudio principal).

Extensión sin enmascaramiento (OLE)

Los participantes aptos que completen el estudio principal tendrán la opción de inscribirse en el periodo de OLE y recibir pridopidina (ningún paciente recibirá placebo durante el OLE).

PLAN DE ATENUACIÓN DE LA ENFERMEDAD POR CORONAVIRUS DE 2019 (COVID-19)

En este estudio se incluyen medidas proactivas de atenuación para garantizar la seguridad del participante y la integridad del estudio durante la pandemia de COVID-19 (o cualquier emergencia de salud pública). En el protocolo se incorporan visitas virtuales para garantizar la seguridad de los participantes y aminorar el riesgo de datos ausentes. Además, las visitas a la clínica se pueden convertir en visitas virtuales, si es necesario.

CÓMO PARTICIPAR EN ESTE ENSAYO CLÍNICO

Prilenia Neurotherapeutics (el “promotor”) está llevando a cabo el estudio PROOF-HD en colaboración con el Grupo de estudio de la enfermedad de Huntington (Huntington Study Group, HSG). PROOF-HD se llevará a cabo en Norteamérica y Europa.

Ver ubicaciones activas del estudio

Norteamérica

Si está interesado en participar en el estudio PROOF-HD en Norteamérica, contacte con HSG para encontrar el centro más cercano a usted. El personal del centro del estudio determinará si es apto para participar en el estudio PROOF-HD.

Número gratuito (Norteamérica): 800-487-7671
Correo electrónico: info@hsglimited.org

Europa

Si está interesado en participar en el estudio PROOF-HD en Europa, póngase en contacto con el socio europeo de HSG. El personal del centro del estudio determinará si es apto para participar en el estudio PROOF-HD.

Obtener información de contacto del centro europeo

PREGUNTAS FRECUENTES (FAQ)

¿Qué es la pridopidina?

La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Huntington (EH). La pridopidina se une y activa el receptor Sigma-1 (S1R), una proteína con altos niveles de expresión dentro del cerebro. El S1R regula
vías celulares clave que normalmente están dañadas en las personas con trastornos neurodegenerativos.1

La pridopidina, mediante la activación del S1R, ha demostrado tener efectos beneficiosos en numerosos modelos celulares y animales de EH. Por ejemplo, la pridopidina protege a las neuronas contra la muerte celular inducida por la huntingtina mutada (mutant Huntingtin, mHTT) en células madre pluripotentes inducidas (induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs) de seres humanos con EH y en neuronas murinas con EH.2 Además, los ratones con EH tratados con pridopidina mostraron una mejoría de múltiples funciones conductuales y motoras.6,7

¿Se ha evaluado la pridopidina en otros ensayos clínicos?

En un estudio clínico sobre la EH finalizado recientemente (PRIDE-HD), los participantes que recibieron 45 mg de pridopidina dos veces al día mostraron un mantenimiento de la capacidad funcional en comparación con los pacientes que recibieron placebo a las 52 semanas. Esto se midió mediante la Escala de valoración unificada de la enfermedad de Huntington (Unified Huntington Disease Rating Scale, UHDRS)-Capacidad funcional total (Total Functional Capacity, TFC).11

La escala UHDRS-TFC es una herramienta aceptada que utiliza los médicos para evaluar la etapa de la enfermedad de la EH y el estado funcional del paciente. La escala evalúa tareas de gran relevancia para los pacientes con EH y sus familiares, y evalúa la capacidad del paciente para trabajar, gestionar las finanzas, gestionar el hogar, cuidar de sí mismo y vivir de forma independiente en casa. La TFC es más sensible para evaluar la funcionalidad en pacientes con EH en etapa temprana.

En estudios anteriores (HART y MermaiHD), la administración de 45 mg de pridopidina dos veces al día demostró tener efectos beneficiosos sobre la función motora en pacientes con EH, medida mediante la puntuación de la escala UHDRS-Puntuación motora total (Total Motor Score, TMS).

Existe un gran número de datos de seguridad derivados de 1334 pacientes tratados con pridopidina y que acumularon ~1300 paciente-años de exposición, los cuales indican que la pridopidina es un fármaco seguro y bien tolerado.

¿Puede la pridopidina detener o ayudar a mantener la función de los pacientes con EH?

Los resultados de estudios previos con pridopidina sugieren un posible efecto beneficioso de la pridopidina (45 mg dos veces al día) sobre el mantenimiento de la capacidad funcional en pacientes con EH. El mantenimiento de la capacidad funcional es una necesidad crítica no satisfecha en el tratamiento de pacientes con EH.

No existen garantías de que la participación en el presente estudio vaya a ayudar al participante; el participante puede recibir tratamiento con placebo.

¿Se están reclutando actualmente participantes para el estudio PROOF-HD?

Sí. El estudio PROOF-HD está reclutando de forma activa a aproximadamente 480 pacientes en todoel mundo.

¿Existen requisitos o criterios de exclusión específicos para este estudio?

Sí. Hay varios requisitos que un participante debe cumplir para ser incluido en PROOF-HD, incluidos los siguientes:

• Hombre o mujer, de 25 años o más, capaz de otorgar un consentimiento informado firmado.
• Tener un diagnóstico de EH en función de las características clínicas.
• Presencia de 36 repeticiones o más de CAG en el gen de la huntingtina.
• Debe tener EH de inicio en la edad adulta con aparición de signos y síntomas ≥18 años de edad.
• Debe estar dispuesto a y ser capaz de seguir las instrucciones del estudio.

Existen otros requisitos de aptitud adicionales que el investigador principal le puede explicar.

¿Recibiré el fármaco del estudio (pridopidina) o un placebo?

Los participantes aptos serán asignados aleatoriamente al azar (como a cara o cruz) a recibir pridopidina o placebo. Ni el participante ni el médico/personal del centro sabrán si el paciente está recibiendo pridopidina o placebo (esto se llama un estudio doble ciego).

¿Tengo que otorgar mi consentimiento para este estudio?

Sí. Todos los participantes deben otorgar su consentimiento informado antes de ser seleccionados y participar en el estudio.

¿Cómo puedo encontrar un centro del estudio e inscribirme?

Prilenia Therapeutics (el “promotor”) está llevando a cabo el estudio PROOF-HD en colaboración con el Grupo de estudio de la enfermedad de Huntington (Huntington Study Group, HSG). PROOF-HD se llevará a cabo en Norteamérica y Europa. En la página titulada “Ubicaciones del estudio PROOF-HD” se facilita información de contacto y ubicaciones adicional.

UBICACIONES ACTIVAS DEL ESTUDIO PROOF-HD

La siguiente lista incluye todas las ubicaciones del estudio PROOF-HD que han sido activadas y en las que actualmente se están inscribiendo participantes. Esta lista se actualizará a medida que se activen otras ubicaciones del estudio.

Si está interesado en participar en PROOF-HD, contacte con HSG para que le pongan en contacto con el centro más cercano a usted. El personal del centro del estudio determinará si es apto para participar en el estudio PROOF-HD.

Número gratuito (Norteamérica): 800-487-7671
Correo electrónico: info@hsglimited.org

EUROPA

PaísCiudadUbicaciónInformación de Contacto
EspañaBarcelonaHospital de la Santa Creu i Sant PauDr. Jaime Kulisevsky
E: JKulisevsky@santpau.cat
Tel: +34 649 14 23 60
BurgosLa Fundación Burgos por la Investigación de la Salud (FBIS)Tel:  +34 947 28 18 00 ext 35380
E: jessicajrp@hubu.esmcubo@saludcastillayleon.es
MadridHospital Ramón y CajalE: joselopezsendon@hotmail.com
Tel: +34  638 158 849
ValenciaFundacion Hospital Universitario La FeFrancisco Castera, Coordinador del sitio de estudio
Email: franciscocasteraenroll@gmail.com

Carmen Peiro, Investigadora del sitio de estudio
E-mail: cpeirov@gmail.com

Tel: +34 682893185
AlemaniaAachenEuregional Huntington Center Aachen (EHZA)Maha Sagar, Coordinador del sitio de estudio
E: NeuroStudien@ukaachen.de
Tel: +49 241 80 80697
BochumHuntington Center North Rhine-Westphalia,
Department of Neurology,
Ruhr-University Bochum,
St. Josef-Hospital Bochum
E: d.kaminski@klinikum-bochum.de
Tel.: +49-234-509-2703
LübeckUniversität zu LübeckSaruhi Surnaschjan, Coordinadora del sitio de estudio 
Tel:+49 451 50043497
E: saruhi.surnaschjan@neuro.uni-luebeck.de
MünsterGeorge Huntington InstitutTel: +49 251 7887880
E: info@ghi-muenster.de
Taufkirchen (Vils)Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)Michael Bachmaier, Coordinador del sitio de estudio
E: Michael.Bachmaier@kbo.de
Tel: 08084-934-417
UlmUniversitätsklinikum Ulm, Abt. NeurologieSonja Trautmann, Coordinadora del sitio de estudio
Tel:  +49 731 50063083
 
Ariane Schneider, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: +49 731 50063126
AustriaInnsbruckMedizinische Universität InnsbruckDora Valent, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: 0512 504 83237
E: dora.valent@tirol-kliniken.at
FranciaLilleCentre Hospitalier Universitaire (CHU) of Lille – Hôpital Roger SalengroEric Decorte, Coordinador del sitio de estudio
E: eric.decorte@chru-lille.fr
MarseilleHôpitaux Universitaires de Marseille TimoneE: Laura Laura.MUNDLER@ap-hm.fr
ParisCentre Hospitalier Universitaire (CHU) Henri MondorTiffany Monnier, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: 01.49.81.37.93
ItaliaBariUniversita’ di Bari
BolognaIRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di BolognaTel: +393387367104
E: unitastudiclinici@ausl.bologna.it
MilanoFondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo BestaTel: +39 02 23942519
E: centroHD@istituto-besta.it
NápolesUniversità di Napoli Federico IIE: centrohd.unina@gmail.com
Tel: +39 081 5455213
RomaCSS-Mendel Institute at IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research HospitalTel: +39 06 44700887
E: info@lirh.it
Países BajosLeidenLeiden University Medical CenterTel: 0031715265442 
E: huntington@lumc.nl
MaastrichtMaastricht UniversityDr. Mayke Oosterloo, Investigador del sitio de estudio
Tel: 0031-(0)43-387 76 76, E: expertisecentrumhuntington@mumc.nl
PoloniaGdanskSzpital Specjalistyczny Swietego WojciechaAgnieszka Konkel, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: +48 609 952 555
E: konkel1989@gmail.com
KrakowKrakowska Akademia NeurologiiE: centrum@neurologia.org.pl 
Tel: +48 12 426 92 80
VarsoviaInstytut Psychiatrii i NeurologiiGrzegorz Witkowski, Investigador del sitio de estudio
E: gwitkowski@ipin.edu.pl
Tel: +48694904208
Reino UnidoAberdeen (Escocia)University of Aberdeen, Institute of Medical SciencesStella Sihlabela, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: +44 1224 552120
E: stella.sihlabela@nhs.scot

Resifina Seyara, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: +44 1224 552120
E: resifina.seyara@nhs.scot
Birmingham (Inglaterra)Barberry National Centre for Mental Health
Cardiff (Gales)Cardiff UniversityAlison Johnson, Coordinadora del sitio de estudio
E: Alison.Johnson@wales.nhs.uk
Newcastle (Inglaterra)Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation
República ChecaPragaCentrum extrapyramidových onemocněníJiri Klempir, MD, Investigador del sitio de estudio
Tel:   +420  732 273 271
E:  Jiri.Klempir@seznam.cz

NORTEAMÉRICA

Canada

ProvinciaCiudadUbicación Información de Contacto
AlbertaCalgaryUniversity of CalgaryLorelei Tainsh, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (403) 220-8413
E: derwent@ucalgary.ca
British ColumbiaVancouverUniversity of British ColumbiaMike Adurogbangba, Coordinador del sitio de estudio
E: madurogbangba@cmmt.ubc.ca
Tel: (604) 822-4872
Nova ScotiaHalifaxHalifax Infirmary QEII Health Services CenterMadie El-aghil, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (902) 431-8783 Ext: 115
E: madie.el-aghil@truenorthcr.com
QuebecMontrealCHUM Hospital of Notre DameVicky Thiffault, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (514) 890-8000, ext 15921
E: vicky.thiffault.chum@ssss.gouv.qc.ca

Estados Unidos

EstadoCiudadUbicaciónInformación de Contacto
CaliforniaSacramentoUniversity of California, Davis (UC Davis) Medical CenterBecky Craig, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (916) 734-3541
E: rscraig@ucdavis.edu
San DiegoUniversity of California, San Diego (UCSD)E: jcoreybloom@ucsd.edu
Tel: (858) 249-0569
ColoradoEnglewoodRocky Mountain Movement Disorder CenterJessica Jaynes, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (303) 357-5456
District of Columbia (D.C.)WashingtonGeorgetown UniversityRobin Kuprewicz, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (202) 893-1115
E: rk1028@georgetown.edu
FloridaGainesvilleUniversity of FloridaKyle Rizer, Coordinador del sitio de estudio
Tel: (352) 733-2426
E: kyle.rizer@neurology.ufl.edu
TampaUniversity of South FloridaKelly (Kolleen) Elliott, Coordinadora del sitio de estudio
E: kelliot@usf.edu  
GeorgiaAtlantaEmory UniversityElaine Sperin, Coordinadora del sitio de estudio
E: esperin@emory.edu
IllinoisChicagoNorthwestern UniversityZsaZsa Brown, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (312) 503-4121
E: zsazsa.brown@northwestern.edu
KansasKansas CityUniversity of Kansas Medical CenterCarolyn Gray, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (913) 588-6983
E: cgray1@kumc.edu
WichitaHereditary Neurological Disease CentreGregory Suter, Coordinador del sitio de estudio
Tel: (888) 232-4632
KentuckyLouisvilleUniversity of LousivilleAnnette Robinson, Coordinadora del sitio de estudio
E: annette.robinson@louisville.edu
MarylandBaltimoreJohns Hopkins UniversityKia Ultz, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (410) 955-1349
E: kcarte23@jhmi.edu
MassachusettsBostonBeth Israel Deaconess Medical CenterSophie Antonioli, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (617) 667-2355
E: hdresearch@bidmc.harvard.edu
BostonMassachusetts General HospitalDr. Diana Rosas, Investigadora del sitio de estudio
Tel: (617) 726-9045
MissouriSt. LouisWashington University, St. LouisMatthew Lewis, Reclutamiento del Estudio
Tel: (314) 747-5916
E: lmatthew@wustl.edu
New YorkAlbanyAlbany Medical CollegeE: evanss@amc.edu
New York CityColumbia UniversityMiles DeGrazia, Coordinador del sitio de estudio
E: MQD2103@cumc.columbia.edu
North CarolinaDurhamDuke UniversityMcKenzie Luxmore, Coordinadora del sitio de estudio
E: mckenzie.luxmore@duke.edu
Tel: (919) 684-0865
OhioCincinnatiUniversity of CincinnatiChristina Gruenwald, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (513) 558-0112
E: gruenwcm@ucmail.uc.edu
ColumbusOhio State UniversityCasey Mitchell, Coordinadora del sitio de estudio
E-mail: casey.mitchell@osumc.edu
Tel:  (614) 685-9906

Katherine Ambrogi, Coordinadora del sitio de estudio
E: katherine.ambrogi@osumc.edu
Tel: (614) 688-6685
OregonPortlandOregon Health & Sciences UniversityKeenan Ashby, Coordinador del sitio de estudio
Tel: (503) 494-7245
E: ashbyk@ohsu.edu
PennsylvaniaPhiladelphiaUniversity of PennsylvaniaJennifer Klapper, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (215) 829-5176
TennesseeNashvilleVanderbilt University Medical CenterDr. Daniel Claassen, Investigador del sitio de estudio
Danielle Buchanan, Coordinadora del sitio de estudio
E: danielle.a.buchanan@vumc.org
Tel: (615) 875-3274
TexasHoustonUniversity of Texas, HoustonJamie Sims, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: 713-500-7763
E: Jamie.Sims@uth.tmc.edu
VirginiaRichmondVirginia Commonwealth UniversityKelly Huckstep, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (804) 965-4283
E: kelly.huckstep@vcuhealth.org
Washington (state)SeattleUniversity of WashingtonDebra Del Castillo, Coordinadora del sitio de estudio
Tel: (206) 543-3647
E: debradel@uw.edu

Referencias

1 Su T-P, Hayashi T, Maurice T, Buch S, Ruoho AE. The sigma-1 receptor chaperone as an inter-organelle signaling modulator. Trends Pharmacol Sci [Internet]. 2010;31(12):557–66. Available from: http://dx.doi.org/10.1016/j.tips.2010.08.007

2 Chelsy Eddings, Nicolas Arbez, Sergey Akimov, Michal Geva, Michael Hayden Ross C, Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, et al. Pridopidine Protects Neurons from Mutant-Huntingtin Toxicity via the Sigma-1 Receptor. Neurobiol Dis. 2017;

3 Zuccato C, Cattaneo E. Brain-derived neurotrophic factor in neurodegenerative diseases. Nat Rev Neurol [Internet]. 2009;5(6):311–22. Available from: http://dx.doi.org/10.1038/nrneurol.2009.54

4 Kusumika Gharami, Yuxiang Xie, Juan Ji An, Susumu Tonegawa and BX. Public Access NIH Public Access. 2013;105(2):369–79.

5 Xie Y, Hayden MR, Xu B. BDNF Overexpression in the Forebrain Rescues Huntington’s Disease Phenotypes in YAC128 Mice. J Neurosci [Internet]. 2010;30(44):14708–18. Available from: http://www.jneurosci.org/cgi/doi/10.1523/JNEUROSCI.1637-10.2010

6 Marta Garcia-Miralles 1, Michal Geva, 2 Jing Ying Tan, 1 Nur Amirah Binte Mohammad Yusof 1, Yoonjeong Cha, 3 Rebecca Kusko, 3 Liang Juin Tan, 1 Xiaohong Xu, 1 Iris Grossman 2, Aric Orbach 2, Michael R. Hayden, 1, 2, 4 5, Pouladi1 and MA. Early pridopidine treatment improves behavioral and transcriptional deficits in YAC128 Huntington disease mice. JCI Insight. 2017;2(23):1–18.

7 Kusko R, Dreymann J, Ross J, Cha Y, Escalante-Chong R, Garcia-Miralles M, et al. Large-scale transcriptomic analysis reveals that pridopidine reverses aberrant gene expression and activates neuroprotective pathways in the YAC128 HD mouse. Mol Neurodegener. 2018;13(1):1–15.

8 Ryskamp D, Wu J, Geva M, Kusko R, Grossman I, Hayden M, et al. The sigma-1 receptor mediates the beneficial effects of pridopidine in a mouse model of Huntington disease. Neurobiol Dis [Internet]. 2017 Jan [cited 2019 Mar 12];97(Pt A):46–59. Available from: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27818324

9 Geva M, Kusko R, Soares H, Fowler KD, Birnberg T, Barash S, et al. Pridopidine activates neuroprotective pathways impaired in Huntington Disease. Hum Mol Genet [Internet]. 2016 [cited 2019 Mar 12];25(18):3975–87. Available from: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27466197

10 Smith-dijak AI, Nassrallah W, Zhang L, Geva M, Hayden M, Raymond L. Impairment and Restoration of Homeostatic Plasticity in Cultured Cortical Neurons from a Mouse Model of Huntington Disease.

11 Reilmann R, McGarry A, Mendis N, Schubert R, Skitt Z, Slawek J, et al. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington’s disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2018;18(2):165–76.